باحثون يطورون علاجاً لمرض وراثي مميت يصيب الأطفال بأغنام معدلة جينياً
شفق نيوز/ أعلن باحثون، يوم الإثنين، عن استخدام قطيع من الأغنام المعدلة وراثيًا لتحديد علاج واعد لمرض دماغي وراثي مميت يصيب الأطفال، في تطور علمي جديد.
وقال علماء من بريطانيا والولايات المتحدة، إن "عملهم يمكن أن يؤدي إلى تطوير عقاقير للتخفيف من مرض باتن، وهو مرض وراثي نادر، يتسبب في اضطرابات على مستوى الجهاز العصبي وتدهور متواصل لأجهزة جسم المريض، تؤدي به في النهاية إلى العمى وفقدان النطق والشلل، ومن ثم الموت المبكر".
بدوره، قال البروفيسور توم ويشارت، المشارك في الدراسة وهو من معهد روزلين في جامعة إدنبرة، حيث تم استنساخ النعجة "دوللي" في عام 1996 "لا يمكنك الانتقال مباشرة من تجارب الفئران إلى البشر، من المهم وجود نموذج وسيط أكبر".
كما أضاف: "لقد اكتسبنا رؤى هائلة من شأنها أن تساعد في تطوير علاجات للأطفال يومًا ما".
تحسينات ملحوظة
وكشفت الأبحاث التي أجريت على الفئران أن حقن الإنزيم المفقود في الدماغ أدى إلى تحسينات ملحوظة. لكن رأى علماء أن القفز مباشرة إلى التجارب على البشر لم يكن عمليًا أو آمنًا.
ويقول العلماء إن النتائج واعدة، لكنهم يؤكدون أنه لا تزال هناك حاجة لعدة سنوات من البحث لتحسين العلاج.
يذكر أن مرض باتن المعروف باسم CLN1 يصيب في المملكة المتحدة ما بين 100 و150 من الأطفال والشباب، وهو موروث من أبوين بلا أعراض يحمل كل منهما طفرة جينية متنحية نادرة.
